Новий високотехнологічний підхід до лікування пацієнтів із серповидноклітинною анемією

Серповидноклітинна анемія — це спадкове захворювання крові, при якому еритроцити набувають форми серпа чи півмісяця. Клінічними проявами цього стану є часті інфекційні захворювання, набряки рук та ніг, біль, слабкість, затримка росту чи статевого дозрівання. Лікування зазвичай спрямоване на зменшення вираженості симптомів та може включати знеболювальні препарати під час криз, гідроксисечовину для зменшення кількості нападів болю, антибіотики та вакцини для запобігання бактеріальним інфекціям, а також переливання крові.

У журналі «New England Journal of Medicine» («NEJM») опубліковано результати дослідження, в якому встановлено ефективність генної терапії у пацієнтів із серповидноклітинною анемією. Мартін Стейнберг (Martin Steinberg), професор Медичної школи університету Бостона (Boston University School of Medicine), зазначив, що генна терапія з використанням аутологічних стовбурових клітин розширює можливості лікування всіх хворих без необхідності імуносупресії.

За даними дослідників, після застосування генної терапії у пацієнтів повністю регресували симптоми серповидноклітинної анемії. Однак М. Стейнберг зазначив, що у більшості з них тривалість життя еритроцитів, як і раніше, була коротшою, ніж зазвичай. Таке спостереження може свідчити про нестійкість клінічного ефекту в довгостроковій перспективі.

Серповидноклітинна анемія широко розповсюджена серед населення Африки та Індії, де у пацієнтів не завжди є доступ до високотехнологічних та дорогих методів лікування. Тому, незважаючи на успіх генної терапії, поки що пріоритетним методом лікування пацієнтів із серповидноклітинною анемією є пероральні препарати, що підвищують рівень фетального гемоглобіну.

За матеріалами www.medicalxpress.com