Мавакамтен — ефективний засіб терапії при гіпертрофічній кардіоміопатії?

У клінічних дослідженнях, проведених на базі Клівлендської клініки (Cleveland Clinic), показано, що застосування експериментального препарату у пацієнтів з тяжкою симптоматичною гіпертрофічною кардіоміопатією значно знижує потребу в проведенні інвазивних методів лікування.

У дослідженні оцінювали, чи можна досягти зменшення потовщення міжшлуночкової перегородки серця консервативним шляхом за допомогою препарату мавакамтену. Крім того, дослідники оцінювали, чи може цей лікарський засіб застосовуватися як альтернатива оперативному втручанню або алкогольній абляції перегородки.

Результати дослідження «VALOR-HCM: інгібування міозину як альтернатива хірургічній міектомії або алкогольній абляції перегородки при обструктивній гіпертрофічній кардіоміопатії» були представлені 5 травня на 71-й щорічній науковій сесії Американського коледжу кардіологів (American College of Cardiology’s 71st Annual Scientific Session) у Вашингтоні, округ Колумбія.

Гіпертрофічна кардіоміопатія — це захворювання серця, за якого розвивається значна гіпертрофія серцевого м’яза, ригідність лівого шлуночка та зміни мітрального клапана. За оцінками експертів, гіпертрофічну кардіоміопатію виявляють у 600 000–1 500 000 жителів США. При цьому, на думку експертів, це захворювання найчастіше діагностують уже при значному ступені гіпертрофії серцевого м’яза та розвитку серцевої недостатності.

Етіологія гіпертрофічної кардіоміопатії досі невідома, ймовірно, значну роль відіграють спадковість, підвищення артеріального тиску та вік, що ускладнює виявлення групи високого ризику. Симптоми включають біль у грудях, прискорене серцебиття, задишку, стомлюваність і непритомність (короткочасну втрату свідомості). Гіпертрофічна кардіоміопатія є найчастішою причиною раптової серцевої смерті у осіб віком до 30 років.

У лікуванні пацієнтів з гіпертрофічною кардіоміопатією застосовують блокатори β-адренорецепторів, блокатори кальцієвих каналів та антиаритмічні засоби. Однак така терапія є симптоматичною. У тяжких випадках проводиться хірургічне лікування — септальна міектомія, за якої хірургічно видаляється невелика кількість потовщеної міжшлуночкової перегородки, щоб розширити виносний тракт (шлях, яким проходить кров під час скорочення лівого шлуночка) з лівого шлуночка в аорту. Іншим варіантом інвазивного лікування є алкогольна абляція. Під час цієї процедури проводиться катетеризація серця і введення невеликої кількості етилового спирту в міжшлуночкову перетинку, що призводить до зменшення її товщини і розширення тракту лівого шлуночка.

До дослідження ІІІ фази VALOR-HCM було включено 112 пацієнтів із симптоматичною гіпертрофічною кардіоміопатією з 19 медичних центрів США. Усім хворим було призначено хірургічну міектомію чи алкогольну абляцію. Їх було рандомізовано для застосування перорального інгібітора міозину, мавакамтену (5–15 мг на добу) або плацебо.

Механізм дії мавакамтену полягає у зниженні надмірної скоротливості серцевого м’яза, що призводить до зменшення його жорсткості.

Через 16 тиж терапії 43 із 56 пацієнтів, які отримували плацебо (76,8%), продовжували відповідати критеріям для проведення оперативного лікування. Серед осіб, які приймали мавакамтен, лише 10 із 56 (17,9%) відповідали критеріям для проведення оперативного втручання через 16 тиж лікування.

У дослідженні також було показано значне зниження градієнта тиску у виносному тракті лівого шлуночка у пацієнтів, які отримували мавакамтен, поряд з покращенням показників якості життя.

Таким чином, у дослідженні було показано, що застосування експериментального препарату мавакамтену у хворих з тяжкою симптоматичною гіпертрофічною кардіоміопатією значно знижує потребу в інвазивних методах лікування при цьому захворюванні.

Мілінд Десаї (Milind Desai), доктор медицини, директор Центру гіпертрофічної кардіоміопатії (Hypertrophic Cardiomyopathy Center) і директор з клінічних операцій Інституту серцево-судинної та торакальної хірургії Клівлендської клініки (Cleveland Clinic’s Heart Vascular & Thoracic Institute), була провідним автором дослідження. Вона пояснила, що досліджуваний препарат може стати альтернативою інвазивним методам лікування для хворих з гіпертрофічною кардіоміопатією. На думку М. Десаї, розробити метод консервативної терапії при цьому захворюванні особливо важливо тому, що тільки невелика кількість медичних центрів виконує септальну міектомію або алкогольну абляцію. Таким чином, хірургічне лікування при гіпертрофічній кардіоміопатії недоступне значній кількості пацієнтів.

Стівен Е. Ніссен (Steven E. Nissen), доктор медичних наук, головний науковий співробітник Інституту серця, судин та грудної клітки в Клівлендській клініці, розповів, що переважна більшість пацієнтів, навіть у групі плацебо, віддавали перевагу продовженню прийому препарату через 16 тиж терапії. Це вказує на високу потребу в консервативній терапії з боку хворих.

За матеріалами www.medicalxpress.com