Генна терапія, націлена на модифікацію інформаційної РНК (мРНК) мутованого гена Гентінгтона (HTT), може забезпечити тривалий терапевтичний ефект при хворобі Гентінгтона. Аденовірусасоційований (АВА) генний препарат містить первинну штучну мікроРНК (pri-amiRNA), націлену на мРНК HTT. Стаття з описом препарату опублікована в журналі «Human Gene Therapy».
Теренс Р. Флотт (Terence R. Flotte), головний редактор журналу «Human Gene Therapy», зазначив, що завдання лікування пацієнтів з аутосомно-домінантними генетичними захворюваннями нервової системи було дуже складним. Розробка компанії Voyager Therapeutics дає нову надію пацієнтам з одним із найважчих діагнозів — хворобою Гентінгтона.
Діна Сах (Dinah Sah), дослідник з Voyager Therapeutics, разом із співавторами провела систематичне порівняння процесингу pri-amiRNA ряду AAV-pri-amiRNA у кількох експериментальних моделях in vitro та in vivo, включаючи мишей та нелюдиноподібних приматів.
Дослідники обрали оптимізовану pri-amiRNA для генної АВА-терапії, яка демонструє ефективний та точний процесинг pri-amiRNA поряд з потужною фармакологічною активністю для зниження рівня HTT та загальною задовільною переносимістю in vivo, для лікування пацієнтів із хворобою Гентінгтона.
За матеріалами www.medicalxpress.com