Дексаметазон може посилити експресію трансгена при генній терапії

Дексаметазон — глюкокортикоїд з протизапальною та імунодепресивною дією, може короткочасно підвищувати ефективність геннотерапевтичних препаратів на основі аденовірус-асоційованих векторів (ААВ). У рецензованому журналі «Human Gene Therapy» було опубліковано результати нового дослідження, які продемонстрували, що введення дексаметазону може підвищити експресію трансгена в печінці, трансдукованій ААВ.

Кортикостероїди, такі як дексаметазон, метилпреднізолон та преднізолон, часто застосовують у схемах генної терапії людини на основі ААВ, але оптимальний режим такого лікування наразі не встановлений. За словами головного редактора журналу «Human Gene Therapy» Теренса Р. Флотта (Terence R. Flotte), ця стаття надала нову інформацію про потенційні ефекти короткострокової стероїдної терапії.

Ченгвен Лі (Chengwen Li) та співавтори з Університету Північної Кароліни (University of North Carolina) у Чапел-Хілл продемонстрували, що підвищена експресія трансгена не залежала від тривалості або часу введення дексаметазону після ін’єкції ААВ. Дослідники не повідомляли про підвищення експресії трансгена у собак з гемофілією, які отримували дексаметазон після генної терапії ААВ.

На думку вчених, ці результати є цінною інформацією для розробки ефективного підходу до застосування дексаметазону в режимі короткострокового або переривчастого введення в майбутніх клінічних дослідженнях зі спрямованою на клітини печінки генною терапією ААВ. Це дозволить знизити токсичність від тривалого застосування стероїдів, а також уникнути пошкодження печінки внаслідок застосування високих доз ААВ, що спостерігається у клінічних дослідженнях.

За матеріалами www.news-medical.net