Терапия БАС: необходимо остановить дегенерацию нейронов головного мозга

Исследователи из «Northwestern Medicine» (некоммерческой системы здравоохранения, включающей ряд больниц и входящей в медицинскую школу Фейнберга Северо-Западного университета в Чикаго, штат Иллинойс (Northwestern University Feinberg School of Medicine, in Chicago, Illinois)) установили, что первичные изменения при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) локализуются в клетках головного мозга. В недавнем исследовании они продемонстрировали, что дегенерация мотонейронов головного мозга (нервных клеток в головном мозге, которые контролируют движения конечностей) не является вторичной относительно дегенерации моторных нейронов спинного мозга, как считалось ранее.

Ведущий автор исследования Ханде Оздинлер (Hande Ozdinler), доцент неврологии Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета, рассказал, что было установлено, что клетки головного мозга дегенерируют уже на ранней стадии БАС. Х. Оздинлер считает, что терапия лиц с БАС должна быть направлена на восстановление двигательных нейронов головного мозга.

Результаты исследования были опубликованы в журнале «Gene Therapy».

БАС — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое приводит к тотальному параличу. Сегодня не существует эффективной терапии для больных с данной патологией. При этом БАС и другие аналогичные заболевания — наследственная спастическая параплегия и первичный боковой склероз — диагностируют у более 250 000 человек в год только в США.

Это первое исследование, четко демонстрирующее, что дегенерация мотонейронов головного мозга не является следствием дегенерации моторных нейронов спинного мозга.

Кроме того, в исследовании была подтверждена роль гена UCHL1 в поддержании гомеостаза мотонейронов головного мозга. При БАС же происходит синтез патологического белка и агрегация этого белка внутри мотонейронов головного мозга.

Х. Оздинлер считает, что результаты исследования не только подтверждают необходимость разработки новых методов лечения, влияющих на мотонейроны головного мозга, но и определяют первый ген-мишень для потенциальной генной терапии. Исследователь убежден, что это имеет огромное клиническое значение, поскольку в будущем потенциально станет возможным модулировать экспрессию генов в пораженных двигательных нейронах головного мозга у пациентов с БАС.

Исследователи из Северо-Западного университета ранее идентифицировали NU-9, первое соединение, которое тормозит дегенерацию верхних мотонейронов, лежащую в основе патогенеза БАС.

Исследователи подчеркивают, что необходимы дальнейшие доклинические и последующие клинические исследования. Работа была выполнена коллективом совавторов, в который вошли Барыш Генч (Barış Genç), Хавьер Хара (Javier Jara), Сантана Санчес (Santana Sanchez), Амико Лагримас (Amiko Lagrimas), Оге Гозуток (Oge Gozutok), Нуран Коджак (Nuran Kocak) и Юнлинг Чжу (Yongling Zhu).

Исследование финансировалось за счет грантов Национального института здоровья (National Institutes of Health) RO1-NS085161 и R21-NS085750 и проведено при поддержке Фонда Леса Тернера по БАС (Les Turner ALS Foundation), Ассоциацией БАС (ALS Association), Фондом «A Long Swim», Фондом спастической параплегии (Spastic Paraplegia Foundation) и Фондом мозга (Brain Foundation).

По материалам www.medicalxpress.com