Анализ результатов исследований*, выполненный под эгидой Народного центра науки (Narodowe Centrum Nauki) Польши, свидетельствует, что препараты, прошедшие I фазу клинических исследований в педиатрической онкологии, в последующем редко достигают одобрения регулирующих органов. Тем не менее большая часть этих исследований важна, поскольку дает важную информацию разработчикам.
«Клинические исследования — единственный способ выведения нового препарата на рынок. Однако необходимо четко повторить, что шанс получить на основе тестируемого действующего вещества эффективное лекарство, особенно на первом этапе, к сожалению, невелик», — объясняет Марцин Валигора (Marcin Waligora), ведущий исследователь, профессор из Ягеллонского университета (Uniwersytet Jagielloński). По его словам, всего 10–15% препаратов, вступивших в I фазу исследований, достигают регуляторного одобрения. Известно, что в первой фазе клинических исследований обычно принимают участие здоровые добровольцы. Именно с их участием первоначально проходят исследования новые вещества. Однако в случае тестов на лечение рака ситуация иная. Там токсичность вводимых веществ высока, и в исследовании могут принимать участие только пациенты с онкологическими заболеваниями, исчерпавшие возможности стандартной терапии.
Дети, больные раком, являются особенно уязвимой группой пациентов. Было проанализировано почти 140 исследований, в которых приняли участие более 3,8 тыс. маленьких пациентов. Полученный результат — одобрение в финале исследовательской программы, последовавшее за 7 исследованиями I фазы (5% от 140) означает, что 95% исследовательских программ с участием тяжелобольных детей по каким-то причинам не доходят до финального этапа. Кроме того, у среднестатистического пациента наблюдалась по крайней мере одна серьезная неблагоприятная реакция…
«Наше исследование предоставляет конкретную информацию, которая должна быть включена в процедуру получения информированного согласия участников клинического исследования, — добавляет Матеуш Василевский (Mateusz T. Wasylewski), первый автор публикации. — К сожалению, вероятность того, что участие в I фазе клинических исследований в онкологии будет иметь терапевтическое значение, мала. Поэтому пациенту следует принять решение об участии в таких исследованиях прежде всего из альтруистических соображений — ради блага других пациентов (и из желания внести свой вклад в развитие науки). Новые надежды, правда, можно связать с идентификацией опухолевых молекулярных маркеров»**.
По материалам journals.plos.org; www.rynekaptek.pl; www.ncn.gov.pl; www.thelancet.com
* Wasylewski M.T., Strzebonska K., Koperny M., Polak M., Kimmelman J., Waligora M. (2020) Clinical development success rates and social value of pediatric Phase 1 trials in oncology. PLoS ONE 15(6): e0234911. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0234911
** Pritchard-Jones K., Dixon-Woods M., Naafs-Wilstra M., Valsecchi M.G. (2008) Improving recruitment to clinical trials for cancer in childhood. The Lancet Oncology, ISSN: 1470-2045, Vol. 9, Issue 4: 392–399.
