Первый геннотерапевтический препарат для лечения пациентов с гемофилией А

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency — EMA) рекомендовало предоставить регистрационное удостоверение в Европейском союзе (ЕС) для препарата валоктокоген роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) для лечения взрослых пациентов с гемофилией А при условии отсутствия в плазме крови ингибиторов фактора VIII (аутоантитела против фактора VIII, которые снижают эффективность заместительной терапии) и антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5 (adeno-associated virus — AAV5).

При гемофилии А в организме больного не синтезируется VIII фактор свертывания (белок, необходимый для свертывания крови и образования тромба). Такие пациенты более склонны к продолжительным кровотечениям при травмах (вплоть до незначительных) и хирургических вмешательствах. Гемофилия А — редкое заболевание, распространенность которого в ЕС составляет около 0,7 на 10 000 человек. Это заболевание врожденное и может приводить к летальному исходу, особенно если развивается кровотечение в головной, спинной мозг или кишечник.

Сегодня действующим веществом препаратов, разрешенных для лечения пациентов с гемофилией А, является рекомбинантый фактор VIII для замещения дефицита естественного фактора свертывания. При этом больному вводят препарат инъекционно 1 или несколько раз в неделю в течение всей жизни.

Валоктокоген роксапарвовек — первый геннотерапевтический препарат, разработанный для долгосрочной терапии пациентов с гемофилией А. После однократного инфузионного введения лекарственного средства при помощи вирусного вектора ген фактора VIII интегрируется в гепатоциты, которые в дальнейшем синтезируют этот фактор свертывания. В результате повышается свертываемость крови и уменьшается склонность к кровотечениям. На сегодня не установлена гарантированная продолжительность лечебного эффекта после разовой инфузии. Устойчивый лечебный эффект был зарегистрирован в течение 2 лет после однократной инфузии у 100 пациентов в рамках клинического исследования и до 5 лет — у нескольких пациентов при дальнейшем наблюдении.

Рекомендации EMA основываются на результатах нерандомизированного исследования ІІІ фазы при участии 134 пациентов мужского пола с гемофилией А без ингибитора фактора VIII в анамнезе и без антител к AAV5. В течение 2 лет после однократного введения геннотерапевтического препарата данные относительно эффективности показали, что у большинства пациентов терапия значительно повышала уровень активности фактора VIII. Частота кровотечений снизилась на 85%, и большей части больных (128) уже не требовалась заместительная терапия фактором VIII.

Пациенты, получающие валоктокоген роксапарвовек, будут находиться под наблюдением в течение 15 лет, для оценки долгосрочной эффективности и безопасности генной терапии.

Валоктокоген роксапарвопрек получил поддержку в рамках программы EMA PRIority MEdicines (PRIME), которая обеспечивает раннюю и расширенное научное и нормативное сопровождение препаратов, обладающих особым потенциалом для удовлетворения клинически значимых медицинских потребностей пациентов.

По материалам www.ema.europa.eu