Новый высокотехнологичный подход к лечению пациентов с серповидноклеточной анемией

Серповидноклеточная анемия — это наследственное заболевание крови, при котором эритроциты приобретают форму серпа или полумесяца. Клиническими проявлениями этого состояния являются частые инфекционные заболевания, отеки рук и ног, боль, слабость, задержка роста или полового созревания. Лечение обычно направлено на уменьшение выраженности симптомов и может включать обезболивающие препараты во время кризисов, гидроксимочевину для уменьшения количества приступов боли, антибиотики и вакцины для предотвращения бактериальных инфекций, а также переливание крови.

В журнале «New England Journal of Medicine» (NEJM) опубликованы результаты исследования, в котором установлена эффективность генной терапии у пациентов с серповидноклеточной анемией. Мартин Стейнберг (Martin Steinberg), профессор Медицинской школы Бостонского университета (Boston University School of Medicine), отметил, что генная терапия с использованием аутологичных стволовых клеток расширяет возможности излечения всех больных без необходимости иммуносупрессии.

По данным исследователей, после применения генной терапии у пациентов полностью регрессировали симптомы серповидно-клеточной анемии. Однако М. Стейнберг отметил, что у большинства из них продолжительность жизни эритроцитов по-прежнему была короче, чем обычно. Такое наблюдение может свидетельствовать о неустойчивости клинического эффекта в долгосрочной перспективе.

Серповидноклеточная анемия широко распространена среди населения Африки и Индии, где у пациентов не всегда есть доступ к высокотехнологичным и дорогостоящим методам лечения. Поэтому, несмотря на успех генной терапии, пока приоритетным методом лечения серповидноклеточной анемии являются пероральные препараты, повышающие уровень фетального гемоглобина.

По материалам www.medicalxpress.com