Мавакамтен — эффективное средство терапии при гипертрофической кардиомиопатии?

В клинических исследованиях, проведенных на базе Кливлендской клиники (Cleveland Clinic), показано, что применение экспериментального препарата у пациентов с тяжелой симптоматической гипертрофической кардиомиопатией значительно снижает потребность в проведении инвазивных методов лечения.

В исследовании оценивали, возможно ли достигнуть уменьшения утолщения межжелудочковой перегородки сердца консервативным путем с помощью препарата мавакамтен. Кроме того, исследователи оценивали, может ли препарат мавакамтена применяться в качестве альтернативы оперативному вмешательству или алкогольной абляции перегородки.

Результаты исследования «VALOR-HCM: ингибирование миозина как альтернатива хирургической миэктомии или алкогольной абляции перегородки при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии» были представлены 5 мая на 71-й ежегодной научной сессии Американского колледжа кардиологов (American College of Cardiology’s 71st Annual Scientific Session) в Вашингтоне, округ Колумбия.

Гипертрофическая кардиомиопатия представляет собой заболевание сердца, при котором развивается значительная гипертрофия сердечной мышцы, ригидность левого желудочка и изменения митрального клапана. По оценкам экспертов, гипертрофическую кардиомиопатию выявляют у 600 000–1 500 000 жителей США. При этом, по мнению экспертов, это заболевание зачастую диагностируют уже при значительной степени гипертрофии сердечной мышцы и развитии сердечной недостаточности.

Этиология гипертрофической кардиомиопатии до сих пор неизвестна, вероятно, значительную роль играют наследственность, повышение артериального давления и возраст, что затрудняет выявление группы высокого риска. Симптомы включают боль в груди, учащенное сердцебиение, одышку, утомляемость и обмороки (кратковременную потерю сознания). Гипертрофическая кардиомиопатия является наиболее частой причиной внезапной сердечной смерти у лиц в возрасте младше 30 лет.

В лечении гипертрофической кардиомиопатии применяют блокаторы β-адренорецепторов, блокаторы кальциевых каналов и антиаритмические средства. Однако такое лечение является симптоматическим. В тяжелых случаях проводится хирургическое лечение — септальная миэктомия, при которой хирургически удаляется небольшое количество утолщенной межжелудочковой перегородки, чтобы расширить выносящий тракт (путь, по которому проходит кровь при сокращении левого желудочка) из левого желудочка в аорту. Другим вариантом инвазивного лечения является алкогольная абляция. При проведении этой процедуры проводится катетеризация сердца и введение небольшого количества этилового спирта в межжелудочковую перегородку, что приводит к уменьшению ее толщины и расширению выносящего тракта левого желудочка.

В исследование ІІІ фазы VALOR-HCM были включены 112 пациентов с симптоматической гипертрофической кардиомиопатией из 19 медицинских центров США. Все больные были направлены на хирургическую миэктомию или алкогольную аблацию. Они были рандомизированы для применения перорального ингибитора миозина, мавакамтена (5–15 мг в сутки) или плацебо.

Механизм действия мавакамтена заключается в снижении чрезмерной сократимости сердечной мышцы, что приводит к уменьшению ее жесткости.

Спустя 16 нед терапии 43 из 56 пациентов, получавших плацебо (76,8%), продолжали соответствовать критериям для проведения оперативного лечения. Среди лиц, принимавших мавакамтен, только 10 из 56 (17,9%) соответствовали критериям для проведения оперативного вмешательства спустя 16 нед терапии.

В исследовании также было показано значительное снижение градиента давления в выносящем тракте левого желудочка у пациентов, получавших мавакамтен, наряду с улучшением показателей качества жизни.

Таким образом, в исследовании было показано, что применение экспериментального препарата мавакамтена у больных с тяжелой симптоматической гипертрофической кардиомиопатией значительно снижает потребность в инвазивных методах лечения при данном заболевании.

Милинд Десаи (Milind Desai), доктор медицины, директор Центра гипертрофической кардиомиопатии (Hypertrophic Cardiomyopathy Center) и директор по клиническим операциям Института сердечно-сосудистой и торакальной хирургии Кливлендской клиники (Cleveland Clinic’s Heart Vascular & Thoracic Institute), являлась ведущим автором исследования VALOR-HCM. Она объяснила, что исследуемый препарат может в дальнейшем стать альтернативой инвазивным методам лечения для больных с гипертрофической кардиомиопатией. По мнению М. Десаи, разработать метод консервативной терапии при данном заболевании особенно важно потому, что только небольшое количество медицинских центров выполняет септальную миэктомию или алкогольную аблацию. Таким образом, хирургическое лечение при гипертрофической кардиомиопатии недоступно значительному количеству пациентов.

Стивен Э. Ниссен, доктор медицинских наук, главный научный сотрудник Института сердца, сосудов и грудной клетки в Кливлендской клинике, рассказал, что подавляющее большинство пациентов, даже в группе плацебо, предпочли продолжить прием препарата спустя 16 нед терапии. Это указывает на высокую потребность в консервативной терапии со стороны больных.

По материалам www.medicalxpress.com