Генная терапия совершит революцию в лечении сердечно-сосудистых заболеваний

В недавнем исследовании GlobalData, компании по обработке данных и аналитике, утверждается, что генная терапия может произвести революцию в лечении хронических сердечно-сосудистых заболеваний, таких как сердечная недостаточность. Авторы отмечают, что в настоящее время в разработке находится 87 генных методов лечения сердечно-сосудистых болезней, которые могут значительно повысить качество жизни пациентов.

Сердечно-сосудистые заболевания как основной фактор летальности во всем мире ложатся тяжелым бременем на человека и экономику. Фиона Чишолм (Fiona Chisholm), фармацевт-аналитик GlobalData комментирует: «Многие препараты для лечения сердечно-сосудистых заболеваний вызывают побочные эффекты, которые могут обуславливать недостаточное соблюдение режима лечения в долгосрочной перспективе. Типичным примером такого побочного эффекта является постоянный кашель, вызванный ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента, снижающими артериальное давление».

Изменяя генетический материал клеток пациентов, генная терапия может преобразовать терапию при хронических заболеваниях, требующих длительного и дорогостоящего лечения, таких как сердечная недостаточность, в однократную процедуру. При этом эффективно и значительно сокращаются расходы на медицинское обслуживание, а также практически полностью устраняется вероятность того, что пациент не будет выполнять назначения.

Для разработчиков лекарственных средств ключевыми областями исследований с наибольшим количеством разрабатываемых генных методов терапии являются сердечная недостаточность (21 метод лечения), ишемия головного мозга/инсульт (18 методов) и кардиомиопатия (18 методов терапии).

Ф. Чишолм отмечает, что в разрабатываемых генных методах лечения сердечно-сосудистых заболеваний используют ряд новых механизмов для достижения терапевтического эффекта. Некоторые из них направлены на инактивацию генов, которые играют роль в патогенезе сердечно-сосудистых заболеваний, в то время как другие нацелены на активацию определенных генов или доставку функциональных копий генов, если у пациента этот ген является дефектным.

GlobalData приводит в качестве примера программу сердечных ингибиторов RSK3 «Генная терапия для ингибирования MAKAPB при застойной сердечной недостаточности». Программа в настоящее время находится на стадии разработки и направлена на то, чтобы подавить экспрессию гена MAKAPB. Он играет важную роль в индукции сигнальных комплексов, критических для патологического ремоделирования сердца при сердечной недостаточности.

Напротив, LX-2022 LEXEO Therapeutics находится в стадии доклинической разработки для лечения TNNI3-ассоциированной гипертрофической кардиомиопатии — состояния, вызванного мутациями в гене TNNI3, которые приводят к утолщению и увеличению сердца. Терапевтический эффект LX-2022 связан с доставкой точной копии гена TNNI3 через аденоассоциированный вектор.

Ф. Чишолм отмечает: «Как и в случае со всеми видами генной терапии, возможность серьезных или отсроченных побочных эффектов при сердечно-сосудистых заболеваниях остается серьезной проблемой, и инвестиции в развитие этих методов лечения — проект с высоким риском неудачи. Тем не менее, прибыль, которая ожидается от технологий генной терапии сердечно-сосудистых заболеваний, делает эти вложения выгодными для широкого круга спонсоров».

По материалам www.europeanpharmaceuticalreview.com