Генная терапия, нацеленная на модификацию информационной РНК (мРНК) мутированного гена Гентингтона (HTT), может обеспечить длительный терапевтический эффект при болезни Гентингтона. Аденовирусассоциированный (АВА) генный препарат содержит первичную искусственную микроРНК (pri-amiRNA), нацеленную на мРНК HTT. Статья с описанием препарата опубликована в журнале «Human Gene Therapy».
Теренс Р. Флотт (Terence R. Flotte), главный редактор журнала «Human Gene Therapy», отметил, что задача лечения пациентов с аутосомно-доминантными генетическими заболеваниями нервной системы была очень сложной. Разработка компании Voyager Therapeutics дает новую надежду пациентам с одним из самых тяжелых диагнозов — болезнью Гентингтона.
Дина Сах (Dinah Sah), исследователь из Voyager Therapeutics, вместе с соавторами провела систематическое сравнение процессинга pri-amiRNA ряда AAV-pri-amiRNA в нескольких экспериментальных моделях in vitro и in vivo, включая мышей и нечеловекообразных приматов.
Исследователи выбрали оптимизированную pri-amiRNA для генной АВА-терапии, которая демонстрирует эффективный и точный процессинг pri-amiRNA наряду с мощной фармакологической активностью для снижения уровня HTT и общей удовлетворительной переносимостью in vivo для лечения пациентов с болезнью Гентингтона.
По материалам www.medicalxpress.com