Генная терапия для лечения пациентов с болезнью Гентингтона

Генная терапия, нацеленная на модификацию информационной РНК (мРНК) мутированного гена Гентингтона (HTT), может обеспечить длительный терапевтический эффект при болезни Гентингтона. Аденовирусассоциированный (АВА) генный препарат содержит первичную искусственную микроРНК (pri-amiRNA), нацеленную на мРНК HTT. Статья с описанием препарата опубликована в журнале «Human Gene Therapy».

Теренс Р. Флотт (Terence R. Flotte), главный редактор журнала «Human Gene Therapy», отметил, что задача лечения пациентов с аутосомно-доминантными генетическими заболеваниями нервной системы была очень сложной. Разработка компании Voyager Therapeutics дает новую надежду пациентам с одним из самых тяжелых диагнозов — болезнью Гентингтона.

Дина Сах (Dinah Sah), исследователь из Voyager Therapeutics, вместе с соавторами провела систематическое сравнение процессинга pri-amiRNA ряда AAV-pri-amiRNA в нескольких экспериментальных моделях in vitro и in vivo, включая мышей и нечеловекообразных приматов.

Исследователи выбрали оптимизированную pri-amiRNA для генной АВА-терапии, которая демонстрирует эффективный и точный процессинг pri-amiRNA наряду с мощной фармакологической активностью для снижения уровня HTT и общей удовлетворительной переносимостью in vivo для лечения пациентов с болезнью Гентингтона.

По материалам www.medicalxpress.com