FDA одобрило препарат для контроля массы тела

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) 27 ноября одобрило препарат Imcivree (сетмеланотид) для длительного контроля массы тела (уменьшение и поддержание массы тела в течение не менее одного года) у пациентов 6 лет и старше с ожирением на фоне трех редких генетических состояний: дефицит проопиомеланокортина (рroopiomelanocortin — POMC), дефицит пропротеин-субтилизина/кексина типа 1 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 — PCSK1) и дефицит рецептора лептина (leptin receptor —LEPR), подтвержденный генетическим тестированием. Сетмеланотид — первое одобренное FDA средство для лечения этих генетических заболеваний.

Сетмеланотид не одобрен для лечения ожирения из-за подозрения на дефицит POMC, PCSK1 или LEPR с вариантами, классифицируемыми как доброкачественные (не вызывающие заболевания) и вероятно доброкачественные, а также при других типах, в связи с иными генетическими синдромами, и полигенного ожирения. У лиц с ожирением из-за дефицита POMC, PCSK1 или LEPR обычно отмечают нормальную массу тела при рождении, но они набирают ее из-за генетического дефекта (несовершенства или аномалии), который влияет на их уровень голода, способность чувствовать себя сытым и выработку энергии (метаболизм). Эти состояния очень редки, в медицинской литературе сообщается только о 150 случаях всех 3 вместе взятых генетических синдромов.

Сетмеланотид активирует области мозга, которые регулируют аппетит и сытость, а также повышает метаболизм в покое, что может способствовать похуданию. Эффективность препарата оценивали в двух однолетних исследованиях с участием в общей сложности 21 пациента. В первое были включены больные с ожирением и подтвержденным или подозреваемым дефицитом POMC или PCSK1, а во второе — с дефицитом LEPR; все пациенты были в возрасте 6 лет и старше. Эффективность определялась количеством пациентов, у которых масса тела уменьшилась более чем на 10% после года лечения. В первом исследовании 80% пациентов с дефицитом POMC или PCSK1 потеряли 10 или более процентов массы своего тела. Во втором исследовании у 46% пациентов с дефицитом LEPR масса тела уменьшилась на 10 и более процентов. Наиболее распространенные побочные эффекты сетмеланотида включают реакции в месте инъекции, гиперпигментацию кожи, головную боль, реакции со стороны желудочно-кишечного тракта, а также спонтанные эрекции у мужчин и нежелательные сексуальные реакции у женщин.

FDA присвоило этому лекарству статус орфанного, прорывной терапии и рассмотрело заявку компании «Rhythm Pharmaceutical, Inc.» в приоритетном порядке.

По материалам fda.gov