Эффективна ли генная терапия при заболеваниях крови?

В недавнем исследовании была показана эффективность генной терапии серповидно-клеточной анемии. Исследование проведено экспертами из академического медицинского центра Мичиганского университета (University of Michigan’s) Michigan Medicine, Детской больницы Филадельфии (Children’s Hospital of Philadelphia) и академического медицинского центра Penn Medicine.

Результаты исследования опубликованы в журнале «Science».

Стандартное лечение серповидно-клеточной анемии включает высокодозовую химиотерапию и трансплантацию костного мозга. Для этого требуется совпадение ряда антигенов иммунной системы реципиента и донора. В то же время при трансплантации костного мозга существует риск развития реакции «трансплантат против хозяина».

Генная терапия направлена на коррекцию мутации в собственных клетках пациента, при этом также требуются проведение курса иммунотерапии и трансплантация собственных обработанных клеток.

В этом исследовании было показано, что стволовые клетки крови могут быть генетически модифицированы в костном мозге больного за одну процедуру.

Соавтор исследования Майкл Трибвассер (Michael Triebwasser), доктор медицинских наук, специалист по детской гематологии и онкологии объяснил, что это первое исследование, в котором стволовые клетки крови генетически модифицировались в костном мозге. По мнению М. Трибвассера, эта технология может быть применена для коррекции мутаций, вызывающих серповидно-клеточную анемию у около 7,5 млн человек во всем мире.

Для проведения коррекции мутаций с помощью матричной РНК (мРНК) использовали тип наночастиц, подобный мРНК-вакцине Pfizer от COVID-19.

На сегодня необходимы дальнейшие исследования для усовершенствования новой технологии и профилактики потенциальных рисков генной терапии.

Потенциально новый метод позволит сократить расходы пациентов на лечение, сроки лечения и повысить доступность генной терапии, поскольку не связан с необходимостью забора стволовых клеток и их обработки вне организма. М. Трибвассер объяснил, что при этом проводится менее токсичная обработка стволовых клеток по сравнению со стандартной генной терапией с забором стволовых клеток. Кроме того, новый метод может найти широкое применение в странах с низким экономическим развитием, в которых отсутствует инфраструктура для пересадки костного мозга благодаря своей технологической простоте и экономической доступности.

По материалам www.medicalxpress.com