Дексаметазон может усилить экспрессию трансгена при генной терапии

Дексаметазон — глюкокортикоид с противовоспалительным и иммунодепрессивным действием, может кратковременно повышать эффективность геннотерапевтических препаратов на основе аденовирус-ассоциированных векторов (ААВ). В рецензируемом журнале «Human Gene Therapy» были опубликованы результаты нового исследования, продемонстрировавшие, что введение дексаметазона может повысить экспрессию трансгена в печени, трансдуцированной ААВ.

Кортикостероиды, такие как дексаметазон, метилпреднизолон и преднизолон, часто применяют в схемах генной терапии человека на основе ААВ, но оптимальный режим такого лечения пока не установлен. По словам главного редактора журнала «Human Gene Therapy» Теренса Р. Флотта (Terence R. Flotte), эта статья предоставила новую информацию о потенциальных эффектах краткосрочной стероидной терапии.

Ченгвен Ли (Chengwen Li) и соавторы из Университета Северной Каролины (University of North Carolina) в Чапел-Хилл продемонстрировали, что повышенная экспрессия трансгена не зависела от продолжительности или времени введения дексаметазона после инъекции ААВ. Исследователи не сообщали о повышении экспрессии трансгена у собак с гемофилией, получавших дексаметазон после генной терапии ААВ.

По мнению исследователей, эти результаты представляют собой ценную информацию для разработки эффективного подхода к применению дексаметазона в режиме краткосрочного или прерывистого введения в будущих клинических исследованиях с направленной на клетки печени генной терапией ААВ. Это позволит снизить токсичность от длительного применения стероидов, а также избежать повреждения печени вследствие применения высоких доз ААВ, наблюдаемого в клинических исследованиях.

По материалам www.news-medical.net